4 klausimai, kuriuos reikia užduoti apie stuburo raumenų atrofijos ir terapijos metodus

Turinys

• 1. Kokios yra „gyvenimo kokybės“ terapijos rūšys?
• 2. Ką receptinis gydymas gali būti naudingas man?
• 3. Aš girdėjau apie keletą naujų įdomių SMA gydymo būdų. Kas jie yra ir ar jie man prieinami?
• 4. Ar aš esu geras kandidatas į klinikinius tyrimus?
• Paėmimas

Nors šiuo metu nėra išgydoma stuburo raumenų atrofija (SMA), gydymas ir terapija yra prieinami. Tai reiškia, kad yra daugybė būdų susitelkti siekiant kuo geresnės gyvenimo kokybės. Žmonės, sergantys SMA, naudojasi gydymo ir terapijos galimybėmis, kad galėtų gyventi kuo patogiau ir produktyviau.

Tačiau turint tiek daug simptomų ir sunkumo variantų, kaip žinoti, kas yra geriausia tau ar tavo mylimam žmogui? Žemiau yra keturi klausimai, kuriuos turėtumėte užduoti savo sveikatos priežiūros paslaugų teikėjui, kad padėtumėte jums nustatyti tinkamiausias aplinkybes.

1. Kokios yra „gyvenimo kokybės“ terapijos rūšys?

Svarbu mokėti daryti tai, kas jums patinka, ir tyrinėti pomėgius, kurie atitinka jūsų fizinius sugebėjimus. Smarkus raumenų silpnumas ir atrofija, kuriuos sukelia SMA, neturi įtakos tik fizinei jėgai. Jie taip pat gali rimtai paveikti gebėjimą kvėpuoti, ryti ir kartais kalbėti.

Būti kuo aktyvesniam yra nepaprastai svarbu norint sulėtinti SMA progresą ir išlaikyti aukštą gyvenimo kokybę. Kineziterapija gali padėti laikysenai, užkirsti kelią sąnarių nejudrumui ir palaikyti jėgą. Tempimo pratimai gali padėti sumažinti spazmus ir pagerinti judesių diapazoną bei kraujotaką. Šiluma gali laikinai palengvinti raumenų skausmą ir sustingimą.

Tobulėjant SMA, galimos terapijos, susijusios su problemomis, susijusiomis su kalba, kramtymu ir rijimu. Pagalbiniai prietaisai gali padėti SMA turinčiam asmeniui vaikščioti, kalbėtis ir valgyti. Tai gali padėti išlaikyti savarankiškumą.

2. Ką receptinis gydymas gali būti naudingas man?

Raumenų skausmas ir spazmai, sumažėjęs judesių diapazonas ir kramtymo, rijimo ir pilvo problemos gali būti gydomi receptiniais vaistais.

Nacionalinis neurologinių sutrikimų ir insulto institutas siūlo kreiptis į gydytoją apie raumenis atpalaiduojančius vaistus, tokius kaip baklofenas (Gablofenas), tizanidinas (Zanaflex) ir benzodiazepinai. Botulino toksinas kartais švirkščiamas tiesiai į seilių liaukas, kad būtų išvengta žandikaulio spazmų ar išmatų. Perteklinis seilių kiekis taip pat gali būti gydomas amitriptilinu (Elavil), glikopirolatu (Robinul) ir atropinu (Atropen).

Depresija ir nerimas yra du netiesioginiai reiškiniai, būdingi SMA. Kalbėjimas su konsultantu ar terapeutu gali būti geras būdas išspręsti šias problemas. Kai kuriais atvejais yra tinkama parama receptiniams vaistams.

3. Aš girdėjau apie keletą naujų įdomių SMA gydymo būdų. Kas jie yra ir ar jie man prieinami?

„Nusinersen“ (parduodamas prekės ženklu „Spinraza“) buvo pirmasis FDA patvirtintas SMA gydymas. Tai nėra SMA gydymas, tačiau tai gali sulėtinti būklę. Straipsnyje, išspausdintame „The New England Journal of Medicine“, rašoma, kad apie 40 procentų tų, kurie vartojo šį vaistą, ligos progresavimas sulėtėjo. Daugelis dalyvių taip pat pranešė apie pagerėjusį raumenų stiprumą vartojant šį vaistą.

Onasemnogene abeparvovec (parduodamas prekės ženklu Zolgensma) buvo patvirtintas FDA 2019 m. Tai genų terapija vaikams iki 2 metų. Jame nagrinėjami labiausiai paplitę SMA tipai. Klinikinio tyrimo dalyviai matė geresnį raumenų judesį ir funkcionavimą bei sugebėjo pasiekti tokius svarbius tikslus kaip slinkimas ir sėdėjimas.

„Spinraza“ ir „Zolgensma“ yra vieni brangiausių vaistų istorijoje. Tačiau galite pasiteirauti savo draudimo paslaugų teikėjo, ar jie padengia šiuos vaistus. Jūs taip pat galite gauti finansinę pagalbą pagal gamintojų pagalbos pacientams programas.

Pradinis „Spinraza“ gydymas kainuoja 750 000 USD. Vėlesnis gydymas gali padidinti šimtus tūkstančių dolerių. Vienkartinė Zolgensma dozė kainuoja 2 125 000 USD.

Prieš pradėdamas gydymą, jūsų sveikatos priežiūros paslaugų teikėjas turėtų padėti jums suprasti visą su šiais vaistais susijusią galimą naudą ir riziką.

4. Ar aš esu geras kandidatas į klinikinius tyrimus?

Daugelis žmonių, gyvenančių su SMA, domisi klinikiniais tyrimais, tikėdamiesi pagerinti jų būklę ar net išgydyti. Tačiau klinikiniai tyrimai dažnai būna sudėtingi ir gali būti ne tokie naudingi, kaip žmonės tikisi. Nors pagrindinis tikslas visada yra veiksmingas gydymas atviroje rinkoje, tai nėra daugelio bandomųjų vaistų rezultatas.

Tiesą sakant, dauguma bandomųjų vaistų niekada negauna FDA patvirtinimo. 2016 m. Atliktas nepriklausomas ir patvirtintas tyrimas atskleidė stebinančią tendenciją: FDA patvirtinimas bandomiesiems vaistams nuo 2004 m. Smarkiai sumažėjo iki maždaug 10 procentų. Kitaip tariant, iš 100 vaistų, kurie kreipiasi dėl patvirtinimo, tik 10 pagamina jį proceso metu. Tai apima vaistus, kurie gali gydyti SMA. Anot ne pelno siekiančios organizacijos „Cure SMA“, pagrindinės nesėkmių priežastys yra saugos problemos, efektyvumo stoka ir gamybos problemos.

Dalyvavimas bandyme yra asmeninis sprendimas, todėl turėtumėte atsargiai įvertinti savo galimybes ir įvertinti riziką. Jūsų sveikatos priežiūros paslaugų teikėjas gali padėti jums susirasti bet kuriuos tyrimus, į kuriuos jums tinka, tačiau svarbu valdyti jūsų lūkesčius. Tyrimai turi tam tikrą aukštutinį potencialą, tačiau gali būti nežinoma rizika sveikatai. Daugelis žmonių nemato reikšmingų rezultatų.

Visą aktyvių JAV tyrimų katalogą galite rasti tinklalapyje ClinicalTrials.gov.

Paėmimas

Daugelis universitetų, ligoninių, biotechnologijų mokslininkų ir komercinių farmacijos kompanijų aktyviai ieško geresnių būdų gydyti SMA. Iki tol jūsų galimybių supratimas ir pagrįstas gydymosi pasirinkimas gali būti veiksmingi būdai, padedantys valdyti simptomus ir gyventi geriausią gyvenimą.