Mielofibrozės supratimas

Turinys

• Kas yra mielofibrozė?
• Kokie simptomai?
• Kas tai lemia?
• Ar yra kokių nors rizikos veiksnių?
• Kaip ji diagnozuojama?
• Kaip jis gydomas?
• Gydant anemiją
• Gydant padidėjusią blužnį
• Gydydami mutavusius genus
• Eksperimentinis gydymas
• Ar yra kokių nors komplikacijų?
• Gyvenimas su mielofibroze

Kas yra mielofibrozė?

Mielofibrozė (MF) yra kaulų čiulpų vėžio rūšis, daranti įtaką jūsų organizmo galimybei gaminti kraujo ląsteles. Tai yra dalis būklės, vadinamos mieloproliferacinėmis neoplazmomis (MPN), grupės. Dėl šių sąlygų jūsų kaulų čiulpų ląstelės nustos vystytis ir funkcionuoti taip, kaip turėtų, todėl susidaro pluoštinis randinis audinys.

MF gali būti pirminis, reiškiantis, kad jis atsiranda savaime, arba antrinis, reiškia, kad jis atsiranda dėl kitos būklės - paprastai tokios, kuri paveikia jūsų kaulų čiulpus. Kiti MPN taip pat gali pereiti į MF. Nors kai kurie žmonės gali eiti metų metus be simptomų, kiti turi simptomų, kurie pablogėja dėl randų jų kaulų čiulpuose.

Kokie simptomai?

Mielofibrozė atsiranda lėtai ir daugelis žmonių iš pradžių nepastebi simptomų. Tačiau progresuojant ir pradedant trikdyti kraujo ląstelių gamybą, jo simptomai gali būti:

• nuovargis
• dusulys
• kraujosruvos ar lengvai kraujavimas
• skausmo ar pilnumo jausmas kairėje pusėje, žemiau šonkaulių
• naktinis prakaitavimas
• karščiavimas
• kaulų skausmas
• apetito praradimas ir svorio kritimas
• kraujavimas iš nosies ar dantenos

Kas tai lemia?

Mielofibrozė yra susijusi su genetine mutacija kraujo kamieninėse ląstelėse. Tačiau tyrėjai nėra tikri, kas lemia šią mutaciją.

Kai mutavusios ląstelės atkartoja ir dalijasi, jos perduoda mutaciją naujoms kraujo ląstelėms. Galiausiai mutavusias ląsteles užgožia kaulų čiulpų galimybės gaminti sveikas kraujo ląsteles. Paprastai susidaro per mažai raudonųjų kraujo kūnelių ir per daug baltųjų kraujo kūnelių. Tai taip pat sukelia randų susidarymą ir sukietėjimą jūsų kaulų čiulpuose, kurie dažniausiai būna minkšti ir purūs.

Ar yra kokių nors rizikos veiksnių?

Mielofibrozė yra reta, ji pasireiškia tik maždaug 1,5 iš 100 000 JAV gyventojų. Tačiau rizika susirgti gali padidinti keletas dalykų, įskaitant:

• Amžius. Mielofibrozė gali būti bet kokio amžiaus žmonėms, paprastai ji diagnozuojama vyresniems nei 50 metų žmonėms.
• Kitas kraujo sutrikimas. Kai kuriems MF sergantiems žmonėms tai išsivysto kaip kitos būklės, tokios kaip trombocitemija ar policitemija, komplikacija.
• Cheminių medžiagų poveikis. MF buvo susijęs su tam tikrų pramoninių chemikalų, įskaitant tolueną ir benzeną, poveikiu.
• Radiacijos poveikis. Radioaktyviųjų medžiagų paveiktiems žmonėms gali padidėti MF rizika.

Kaip ji diagnozuojama?

Paprastai MF rodomas įprastas pilnas kraujo tyrimas (CBC). MF sergantiems žmonėms paprastai būna labai mažas raudonųjų kraujo kūnelių kiekis ir neįprastai didelis ar žemas baltųjų kraujo kūnelių ir trombocitų kiekis.

Remdamasis CBC testo rezultatais, gydytojas taip pat gali atlikti kaulų čiulpų biopsiją. Tai reiškia, kad reikia paimti nedidelį kaulų čiulpų mėginį ir atidžiau pažvelgti į MF požymius, pvz., Randus.

Jums taip pat gali prireikti rentgeno ar MRT nuskaitymo, kad būtų pašalintos visos galimos jūsų simptomų ar CBC rezultatų priežastys.

Kaip jis gydomas?

MF gydymas paprastai priklauso nuo jūsų turimų simptomų rūšių. Daugelis įprastų MF simptomų yra susiję su pagrindine liga, kurią sukelia MF, pavyzdžiui, anemija ar padidėjusi blužnis.

Gydant anemiją

Jei MF sukelia sunkią anemiją, gali prireikti:

• Kraujo perpylimas. Reguliarus kraujo perpylimas gali padidinti raudonųjų kraujo kūnelių kiekį ir sumažinti anemijos simptomus, tokius kaip nuovargis ir silpnumas.
• Hormonų terapija. Vyro hormono androgeno sintetinė versija gali skatinti raudonųjų kraujo kūnelių gamybą kai kuriems žmonėms.
• Kortikosteroidai. Jie gali būti naudojami kartu su androgenais, siekiant paskatinti raudonųjų kraujo kūnelių gamybą arba sumažinti jų sunaikinimą.
• Receptiniai vaistai. Imunomoduliuojantys vaistai, tokie kaip talidomidas (talomidas) ir lenalidomidas (Revlimid), gali pagerinti kraujo ląstelių skaičių. Jie taip pat gali padėti dėl padidėjusios blužnies simptomų.

Gydant padidėjusią blužnį

Jei turite padidėjusią blužnį, susijusį su MF, dėl kurio kyla problemų, gydytojas gali rekomenduoti:

• Terapija radiacija. Spindulinė terapija naudoja tikslines sijas, kad sunaikintų ląsteles ir sumažintų blužnies dydį.
• Chemoterapija. Kai kurie chemoterapijos vaistai gali sumažinti padidėjusios blužnies dydį.
• Chirurgija. Blykstės pašalinimas yra chirurginė procedūra, kurios metu pašalinama jūsų blužnis. Gydytojas gali rekomenduoti tai, jei blogai reaguojate į kitus gydymo būdus.

Gydydami mutavusius genus

2011 m. JAV maisto ir vaistų administracija patvirtino naują vaistą, vadinamą ruksolitinibu (Jakafi), skirtu su MF susijusių simptomų gydymui. Ruksolitinibas nukreiptas į specifinę genetinę mutaciją, kuri gali būti MF priežastis. Klinikinių tyrimų metu buvo nustatyta, kad sumažėja išsiplėtusių blužnių dydis, sumažėja MF simptomai ir pagerėja prognozė.

Eksperimentinis gydymas

Tyrėjai kuria naujus MF gydymo būdus. Nors daugeliui iš jų reikia papildomų tyrimų, kad įsitikintumėte, jog jie saugūs, tam tikrais atvejais gydytojai pradėjo naudoti du naujus gydymo būdus:

• Kamieninių ląstelių transplantacija. Kamieninių ląstelių transplantacija gali išgydyti MF ir atkurti kaulų čiulpų funkciją. Tačiau procedūra gali sukelti gyvybei pavojingų komplikacijų, todėl ji paprastai atliekama tik tada, kai niekas kitas neveikia.
• Alfa interferonas. Interferonas alfa atidėliojo rando audinio formavimąsi kaulų čiulpuose žmonėms, kurie anksčiau gydomi, tačiau reikia daugiau tyrimų, kad būtų galima nustatyti ilgalaikį jo saugumą.

Ar yra kokių nors komplikacijų?

Laikui bėgant, mielofibrozė gali sukelti keletą komplikacijų, įskaitant:

• Padidėjęs kraujo spaudimas kepenyse. Padidėjęs kraujo pritekėjimas iš padidėjusios blužnies gali padidinti slėgį vartų venoje kepenyse, sukeldamas būklę, vadinamą portalo hipertenzija. Tai gali sukelti per didelį spaudimą mažesnėms skrandžio ir stemplės venoms, o tai gali sukelti gausų kraujavimą ar plyšusią veną.
• Navikai. Kraujo ląstelės gali susidaryti gumulėliuose už kaulų čiulpų, todėl augliai gali augti kitose jūsų kūno vietose. Priklausomai nuo to, kur yra šie navikai, jie gali sukelti daugybę skirtingų problemų, įskaitant traukulius, kraujavimą skrandžio trakte ar nugaros smegenų suspaudimą.
• Ūminė leukemija. Apie 15–20 procentų žmonių, sergančių MF, išsivysto ūminė mieloleukemija, sunki ir agresyvi vėžio forma.

Gyvenimas su mielofibroze

Nors MF ankstyvosiose stadijose simptomų nesukelia, ilgainiui tai gali sukelti rimtų komplikacijų, įskaitant agresyvesnes vėžio rūšis. Dirbkite su gydytoju, kad nustatytumėte jums geriausią gydymo kursą ir kaip valdyti simptomus. Gyvenimas su MF gali sukelti stresą, todėl jums gali būti naudinga kreiptis pagalbos į organizacijas, tokias kaip Leukemijos ir limfomos draugija arba Mieloproliferacinių neoplazmų tyrimų fondas. Abi organizacijos gali padėti rasti vietos paramos grupes, internetines bendruomenes ir net finansinius išteklius gydymui.