Genų terapija: kas tai yra, kaip ji daroma ir ką galima gydyti

Turinys

• Kaip tai daroma
• CRISPR technika
• Automobilio „T-Cell“ technika
• Ligos, kurias gali gydyti genų terapija
• Genų terapija nuo vėžio

Genų terapija, dar vadinama genų terapija ar genų redagavimu, yra novatoriškas gydymas, kurį sudaro metodų rinkinys, kuris gali būti naudingas gydant ir užkertant kelią sudėtingoms ligoms, tokioms kaip genetinės ligos ir vėžys, modifikuojant specifinius genus.

Genai gali būti apibrėžiami kaip pagrindinis paveldimumo vienetas ir susideda iš specifinės nukleorūgščių sekos, tai yra DNR ir RNR, ir kuriose yra informacijos, susijusios su asmens savybėmis ir sveikata. Taigi šio tipo gydymas susideda iš ligos paveiktų ląstelių DNR pokyčių sukėlimo ir organizmo apsaugos aktyvinimo, siekiant atpažinti pažeistą audinį ir skatinti jo pašalinimą.

Tokiu būdu galima gydyti ligas, kurioms būdingi tam tikri DNR pakitimai, pavyzdžiui, vėžys, autoimuninės ligos, diabetas, cistinė fibrozė, be kitų degeneracinių ar genetinių ligų, tačiau daugeliu atvejų jos vis dar yra vystymosi stadijoje testai.

Kaip tai daroma

Genų terapija apima genų, o ne vaistų, naudojimą ligoms gydyti. Tai daroma pakeitus ligos pažeisto audinio genetinę medžiagą kita, kuri yra normali. Šiuo metu genų terapija buvo atliekama naudojant dvi molekulines metodikas, CRISPR ir Car T-Cell techniką:

CRISPR technika

CRISPR technika susideda iš specifinių DNR regionų, kurie gali būti susiję su ligomis, pakeitimo. Taigi ši technika leidžia genus keisti konkrečiose vietose tiksliai, greitai ir pigiau. Apskritai techniką galima atlikti keliais žingsniais:

• Nustatomi specifiniai genai, kurie taip pat gali būti vadinami tiksliniais genais ar sekomis;
• Po identifikavimo mokslininkai sukuria „orientacinę RNR“ seką, kuri papildo tikslinį regioną;
• Ši RNR dedama į ląstelę kartu su Cas 9 baltymu, kuris veikia nukirpdamas tikslinę DNR seką;
• Tada į ankstesnę seką įterpiama nauja DNR seka.

Dauguma genetinių pokyčių apima genus, esančius somatinėse ląstelėse, tai yra ląsteles, kuriose yra genetinės medžiagos, kuri neperduodama iš kartos į kartą, apsiribojant tik tuo asmeniu. Tačiau atsirado tyrimų ir eksperimentų, kurių metu CRISPR technika atliekama su lytinėmis ląstelėmis, tai yra su kiaušialąstėmis ar spermatozoidais, todėl kilo eilė klausimų apie šios technikos taikymą ir jos saugumą tobulinant asmenį. .

Ilgalaikės technikos ir genų redagavimo pasekmės dar nėra žinomos. Mokslininkai mano, kad manipuliavimas žmogaus genais gali padaryti žmogų jautresnį spontaniškų mutacijų atsiradimui, dėl kurio gali per daug suaktyvėti imuninė sistema arba atsirasti rimtesnių ligų.

Be diskusijos apie genų redagavimą, kad suktųsi apie spontaniškų mutacijų galimybę ir pokyčių perduodamumą ateities kartoms, etinis procedūros klausimas taip pat buvo plačiai aptariamas, nes ši technika taip pat gali būti naudojama kūdikio pokyčiams savybes, tokias kaip akių spalva, ūgis, plaukų spalva ir kt.

Automobilio „T-Cell“ technika

„Car T-Cell“ technika jau naudojama JAV, Europoje, Kinijoje ir Japonijoje, o pastaruoju metu ji buvo naudojama Brazilijoje limfomai gydyti. Ši technika susideda iš imuninės sistemos pakeitimo, kad naviko ląstelės būtų lengvai atpažįstamos ir pašalinamos iš organizmo.

Norėdami tai padaryti, pašalinamos žmogaus gynybinės T ląstelės ir manipuliuojama jų genetine medžiaga, į ląsteles pridedant CAR geną, kuris yra žinomas kaip chimerinis antigeno receptorius. Pridėjus geną, ląstelių skaičius padidėja ir nuo to momento, kai patikrinamas pakankamas ląstelių skaičius ir yra labiau pritaikytų struktūrų naviko atpažinimui, atsiranda žmogaus imuninės sistemos pablogėjimo ir tada injekcijos gynybinių ląstelių, modifikuotų naudojant CAR geną.

Taigi vyksta imuninės sistemos suaktyvėjimas, kuris pradeda lengviau atpažinti naviko ląsteles ir sugeba efektyviau šias ląsteles pašalinti.

Ligos, kurias gali gydyti genų terapija

Genų terapija yra perspektyvi gydant bet kokią genetinę ligą, tačiau tik kai kurias iš jų jau galima atlikti arba ji yra bandymo stadijoje. Genetinis redagavimas buvo tiriamas siekiant gydyti genetines ligas, pvz., Cistinę fibrozę, įgimtą apakimą, hemofiliją ir pjautuvinių ląstelių anemiją, tačiau ji taip pat buvo laikoma technika, galinčia skatinti sunkesnių ir sudėtingesnių ligų prevenciją. , pavyzdžiui, vėžys, širdies ligos ir ŽIV infekcija.

Nepaisant to, kad genai yra labiau ištirti ligų gydymui ir profilaktikai, genus taip pat galima redaguoti augaluose, kad jie taptų tolerantiškesni klimato pokyčiams ir atsparesni parazitams bei pesticidams, taip pat maisto produktuose, kad būtų maistingesni. .

Genų terapija nuo vėžio

Genų terapija gydant vėžį jau yra vykdoma kai kuriose šalyse ir yra ypač skirta specifiniams leukemijų, limfomų, melanomų ar sarkomų atvejams, pavyzdžiui. Šio tipo terapija susideda daugiausia iš organizmo gynybinių ląstelių aktyvinimo, kad atpažintų naviko ląsteles ir jas pašalintų, o tai daroma į paciento kūną įšvirkščiant genetiškai modifikuotų audinių ar virusų.

Manoma, kad ateityje genų terapija taps efektyvesnė ir pakeis dabartinius vėžio gydymo būdus, tačiau, kadangi tai vis dar brangu ir reikalauja pažangių technologijų, pageidautina tai nurodyti tais atvejais, kai gydymas chemoterapija, radioterapija nereaguoja. ir chirurgija.