Klauskite eksperto: gydant cistinę fibrozę

Turinys

• 1. Kaip veikia dauguma cistinės fibrozės gydymo metodų?
• 2. Ar yra naujų cistinės fibrozės gydymo būdų?
• 3. Kas sukelia cistinę fibrozę? Ar cistinės fibrozės priežastis turi įtakos turimoms gydymo galimybėms?
• 4. Koks yra labiausiai paplitęs cistinės fibrozės gydymo šalutinis poveikis?
• 5. Kada kažkas turėtų apsvarstyti savo vaistų nuo cistinės fibrozės pakeitimą?
• 6. Ar cistinės fibrozės gydymo galimybės keičiasi atsižvelgiant į amžių?
• 7. Ar keičiasi cistinės fibrozės gydymo galimybės atsižvelgiant į simptomų sunkumą?
• 8. Ar yra maisto produktų, kurie padeda gydyti cistinės fibrozės simptomus? Ar yra kokių nors maisto produktų, kurių reikėtų vengti?
• 9. Ar tas, kokį vaistą žmogus vartoja nuo cistinės fibrozės, turi įtakos jo gyvenimo trukmei?
• 10. Ką globėjai turi žinoti apie vaiko ar kito šeimos nario, sergančio cistine fibroze, palaikymą?

1. Kaip veikia dauguma cistinės fibrozės gydymo metodų?

Cistinė fibrozė yra daugelio organų liga, paveikianti kūno sekretų ir skysčių kokybę. Būklė ypač problemiška kvėpavimo takuose. Dėl cistinės fibrozės kvėpavimo takuose kaupiasi storos gleivės. Žmonės, kurie turi šią ligą, taip pat yra labiau linkę į infekcijas.

Pagrindinis gydymo režimų tikslas buvo išlaikyti kvėpavimo takus nuo sekretų ir užkirsti kelią infekcijoms. Dėl standartinės cistinės fibrozės kvėpavimo takų ligų gydymo reikia skirti vaistus, kurie apsaugotų oro praėjimus, padidintų plaučių gleivių skysčius, palengvintų gleivių pašalinimą ir užpultų kvėpavimo takų infekcijas. Tačiau didžiąja dalimi šis gydymas daugiausia nukreiptas į simptomus ir sulėtina ligos progresavimą.

Antra dažna cistine fibroze sergančių žmonių problema yra susijusi su jų virškinamuoju traktu. Būklė sukelia užsikimšimą kasoje. Savo ruožtu tai gali sukelti virškinimą, o tai reiškia, kad maiste esančios maistinės medžiagos nėra visiškai suskaidomos ir absorbuojamos. Tai taip pat gali sukelti pilvo skausmus, sunkumą priaugti svorio ir galimas žarnyno kliūtis. Kasos fermentų pakaitinė terapija (PERT) didžiąją dalį šių problemų pašalina pagerindama organizmo gebėjimą virškinti maistą. PERT taip pat skatina gerą augimą.

2. Ar yra naujų cistinės fibrozės gydymo būdų?

Neseniai sukurti metodai, vadinami moduliatoriais kaip klasė, atkuria ląstelių sugebėjimą priversti cistinės fibrozės baltymą veikti palaikant normalų skysčių kiekį kūno sekrecijose. Tai neleidžia kauptis gleivėms.

Šie vaistai yra reikšmingas žingsnis gydant cistinę fibrozę. Skirtingai nuo ankstesnių vaistų, šie vaistai ne tik gydo ligos simptomus. Moduliatoriai iš tikrųjų nukreipti į pagrindinį cistinės fibrozės ligos mechanizmą.

Vienas reikšmingas pranašumas prieš ankstesnį gydymą yra tas, kad šie vaistai geriami per burną ir veikia sistemingai. Tai reiškia, kad jų poveikis gali būti naudingas kitoms kūno sistemoms, ne tik kvėpavimo ir virškinimo traktams.

Nors šie vaistai yra veiksmingi, jie turi ribas. Moduliatoriai veikia tik esant specifiniams cistinės fibrozės baltymo defektams. Tai reiškia, kad jie gerai veikia kai kuriuos žmones, kurie serga cistine fibroze, bet ne.

3. Kas sukelia cistinę fibrozę? Ar cistinės fibrozės priežastis turi įtakos turimoms gydymo galimybėms?

Cistinė fibrozė yra paveldima genetinė būklė. Norint paveikti asmenį, turi būti paveldėti du cistinės fibrozės genai su defektais arba „mutavę“ - po vieną iš kiekvieno iš tėvų. Cistinės fibrozės genas pateikia instrukcijas baltymui, vadinamam cistinės fibrozės, transmembraninio laidumo reguliatoriumi (CFTR). CFTR baltymas yra labai svarbus daugelio organų ląstelėms, kad būtų galima kontroliuoti druskos ir skysčio kiekį, kuris dengia jų paviršių.

Kvėpavimo takuose CFTR vaidina pagrindinį vaidmenį. Tai padeda sukurti veiksmingą gynybinį barjerą plaučiuose, nes paviršius tampa drėgnas ir padengtas plonomis gleivėmis, kurias lengva išvalyti. Tiems, kurie serga cistine fibroze, gynybinis barjeras jų kvėpavimo takuose yra neveiksmingas siekiant apsaugoti juos nuo infekcijos, o jų kvėpavimo takai praeina užsikimšę storomis gleivėmis.

Šiuo metu cistinė fibrozė nėra išgydoma. Tačiau pasirodo, kad nauji gydymo būdai, skirti įvairiems defektams, kuriuos genas gali pernešti, yra naudingi.

4. Koks yra labiausiai paplitęs cistinės fibrozės gydymo šalutinis poveikis?

Žmonės, sergantys cistine fibroze, dažniausiai naudoja kvėpavimo takus inhaliacine forma. Šie vaistai gali sukelti kosulį, dusulį, diskomfortą krūtinėje, nemalonų skonį ir kitą galimą šalutinį poveikį.

Virškinamasis cistinės fibrozės gydymas gali sukelti pilvo skausmus, diskomfortą ir vidurių užkietėjimą.

Cistinės fibrozės moduliatoriai gali paveikti kepenų veiklą. Jie taip pat gali sąveikauti su kitais vaistais. Dėl šios priežasties žmonėms, vartojantiems moduliatorius, reikia stebėti kepenų veiklą.

5. Kada kažkas turėtų apsvarstyti savo vaistų nuo cistinės fibrozės pakeitimą?

Bet kokio amžiaus žmonės, sergantys cistine fibroze, paprastai atidžiai stebimi, kad nustatytų ankstyvus sveikatos būklės pokyčius. Tai leidžia jų priežiūros komandai įsikišti prieš įvykstant reikšmingoms komplikacijoms.

Žmonės, sergantys cistine fibroze, turėtų išmokti stebėti komplikacijų požymius ar simptomus. Tokiu būdu jie gali iš karto aptarti galimus gydymo režimo pakeitimus su savo priežiūros komanda. Be to, jei gydymas nesuteikia numatytos naudos ar jis sukelia šalutinį poveikį ar kitokių komplikacijų, gali būti laikas apsvarstyti pakeitimą.

Taip pat svarbu atsižvelgti į naujus gydymo būdus, kai jie taps prieinami. Cistine fibroze sergantiems žmonėms gali būti taikomas naujesnis moduliatoriaus gydymas, net jei ankstesni vaistai nebuvo tokie. Tai visada turėtų būti išsamiai aptarta su sveikatos priežiūros komanda. Kai kas nors keičia vaistus nuo cistinės fibrozės, jį reikia atidžiai stebėti, ar nesikeičia sveikatos būklė.

6. Ar cistinės fibrozės gydymo galimybės keičiasi atsižvelgiant į amžių?

Šiandien dauguma naujų cistinės fibrozės atvejų nustatomi anksti dėl naujagimio patikrinimo. Žmonių, sergančių cistine fibroze, poreikiai keičiasi, kai jie pereina nuo naujagimio iki kūdikystės, vaikystės, brendimo ir galiausiai iki pilnametystės. Nors pagrindiniai cistinės fibrozės priežiūros nuomininkai yra vienodi, yra keletas variantų, atsižvelgiant į asmens amžių.

Be to, cistinė fibrozė yra liga, progresuojanti su amžiumi. Liga progresuoja skirtingais tempais. Tai reiškia, kad gydymo reikalavimai keičiasi senstant.

7. Ar keičiasi cistinės fibrozės gydymo galimybės atsižvelgiant į simptomų sunkumą?

Gydymo galimybės keičiasi ir jas reikia pritaikyti atsižvelgiant į kiekvieno asmens ligos progresavimo ir sunkumo laipsnį. Nėra nustatyto režimo, kuris būtų taikomas visur. Kai kuriems žmonėms, sergantiems labiau pažengusiomis kvėpavimo takų ligomis, gydymo režimas bus intensyvesnis nei žmonėms, sergantiems ne tokiomis sunkiomis ligos formomis.

Intensyvesnis gydymo režimas gali apimti daugiau vaistų ir gydymo būdų, dažniau skiriant dozes. Be to, žmonės, sergantys labiau pažengusia liga, paprastai turi sunkumų dėl kitų ligų, pavyzdžiui, diabeto. Tai gali padaryti jų gydymo schemas sudėtingesnes ir sudėtingesnes.

8. Ar yra maisto produktų, kurie padeda gydyti cistinės fibrozės simptomus? Ar yra kokių nors maisto produktų, kurių reikėtų vengti?

Paprastai cistine fibroze sergančių žmonių prašoma laikytis dietos, kurioje daug kalorijų, daug baltymų. Taip yra todėl, kad cistinė fibrozė gali sukelti netinkamą maistinių medžiagų įsisavinimą ir padidinti medžiagų apykaitos poreikius. Tarp mitybos būklės ir kvėpavimo takų ligos progresavimo yra gerai žinomas ryšys. Štai kodėl cistine fibroze sergantys žmonės yra atidžiai stebimi, kad įsitikintų, jog jie pakankamai valgo ir auga.

Cistine fibroze sergantiems žmonėms nėra aiškaus tinkamo ir netinkamo maisto. Aišku tik tai, kad sveika mityba - turtinga kalorijų, baltymų, vitaminų ir mikroelementų - yra svarbi geros sveikatos labui. Cistine fibroze sergantiems žmonėms, atsižvelgiant į individualius poreikius ir problemas, į savo racioną dažnai reikia įtraukti specifinius maisto produktus ir maisto papildus. Štai kodėl neatskiriama cistinės fibrozės gydymo dalis yra mitybos režimas, kurį sukūrė dietologas ir kuris pritaikytas individualiems ir šeimos poreikiams bei pageidavimams.

9. Ar tas, kokį vaistą žmogus vartoja nuo cistinės fibrozės, turi įtakos jo gyvenimo trukmei?

Cistine fibroze sergančių žmonių gyvenimo trukmė JAV dabar siekia 50 metų. Didelė gyvenimo trukmės pažanga padaryta dėl dešimtmečius trukusių tyrimų ir sunkaus darbo visais lygmenimis.

Dabar mes suprantame, kad nuoseklus geriausios praktikos taikymas suteikia didelę naudą cistine fibroze sergantiems žmonėms. Taip pat labai svarbu, kad žmonės dirbtų glaudžiai bendradarbiaudami su savo priežiūros komanda ir nuosekliai laikytųsi jų gydymo režimo. Tai maksimaliai padidina naudos potencialą. Tai taip pat padeda individui geriau suprasti kiekvienos intervencijos poveikį.

10. Ką globėjai turi žinoti apie vaiko ar kito šeimos nario, sergančio cistine fibroze, palaikymą?

Žiūrint iš individualios perspektyvos, cistinę fibrozę reikia vertinti kaip gyvenimo kelionę. Tam reikia visų aplinkinių, su kuriais susijęs asmuo, palaikymo ir supratimo. Tai prasideda nuo to, kad slaugytojai gerai išmano apie ligą ir jos padarinius. Svarbu mokėti atpažinti ankstyvus komplikacijų požymius ir kitas problemas.

Globėjams dažnai sunku prisitaikyti prie kasdienių pokyčių, kuriuos reikia atlikti, kad asmuo galėtų laikytis savo gydymo režimo. Vienas iš sėkmės raktų yra rasti tinkamą pusiausvyrą, kad gydymo režimas taptų kasdienybės dalimi. Tai leidžia užtikrinti nuoseklumą.

Antras svarbus aspektas - slaugytojai visada turi būti pasirengę pokyčiams, kurie gali įvykti kartu su ūmine liga ar ligos progresavimu. Dėl šių problemų padidėja gydymo poreikis. Šiuo metu sunkus ir turbūt labiausiai reikalingas cistine fibroze sergančio žmogaus palaikymas ir supratimas.

Dr Carlos Milla yra vaikų pulmonologas, turintis tarptautinį pripažinimą kaip vaikų kvėpavimo takų ligų, ypač cistinės fibrozės, ekspertas. Dr. Milla yra Stanfordo universiteto medicinos mokyklos fakulteto narė, kur jis buvo paskirtas pediatrijos profesoriumi. Jis taip pat buvo paskirtas Crandall apdovanotu vaikų plaučių medicinos mokslininku ir yra dabartinis Stanfordo universiteto Plaučių biologijos kompetencijos centro (CEPB) transliacinių tyrimų asocijuotasis direktorius.