Klauskite eksperto: Mielofibrozės proveržiai ir klinikiniai tyrimai

Turinys

• Kokie naujausi ir tebevykdomi klinikiniai mieofibrozės tyrimai?
• Ar buvo kokių nors naujausių tyrimų laimėjimų, kaip valdyti ar gydyti mielofibrozę?
• Kur ir kaip kažkas gali rasti mielofibrozės klinikinius tyrimus, kuriuose galėtų dalyvauti?
• Ar sėkmingi dabartiniai gydymo būdai gydant mielofibrozę?
• Ar yra kokių nors pavojų norint įstoti į klinikinį tyrimą?
• Kokie yra geriausi būdai išvengti mieofibrozės progresavimo?
• Ar galima išgydyti mielofibrozę?

Kokie naujausi ir tebevykdomi klinikiniai mieofibrozės tyrimai?

Tai labai aktyvus mieofibrozės tyrimų laikas. Prieš kelerius metus JAKARTA ir JAKARTA2 tyrimai pranešė, kad naudojant selektyvųjį JAK2 inhibitorių fedratinibą blužnis susitraukia ir simptomai pagerėja.

Visai neseniai PERSIST tyrimas parodė daugiakinazės inhibitoriaus pacritinibo veiksmingumą. III fazės tyrimas dėl šio jaudinančio vaisto aktyviai verbuojamas. SIMPLIFY tyrimas parodė džiuginančius JAK1 / JAK2 inhibitoriaus momelotinibo rezultatus.

Dešimtys vykstančių klinikinių tyrimų ieško naujų tikslinių vaistų, tiek atskirai, tiek kartu su vaistais, jau patvirtintais mielofibrozės gydymui. Tikimės, kad savo priemonių rinkinyje turėsime daugiau priemonių šiai ligai gydyti, kai bus baigti vykdomi tyrimai.

Ar buvo kokių nors naujausių tyrimų laimėjimų, kaip valdyti ar gydyti mielofibrozę?

Visiškai. Gydytojai žinojo apie JAK2 slopinimo svarbą gydant mielofibrozę dar nuo tada, kai 2011 m. Buvo patvirtintas Jakafi (ruksolitinibas) mielofibrozės gydymui.

JAK2 inhibitorius Inrebic (fedratinibas) praėjusiais metais buvo patvirtintas vidutiniškai 2 ar didelės rizikos mielofibrozės gydymui. Dabar jį galime naudoti arba iš anksto, arba po progresijos Jakafi programoje.

Pacritinibas yra dar vienas labai jaudinantis vaistas. Kadangi jis neslopina kaulų čiulpų, jį galime naudoti pacientams, kurių trombocitų skaičius yra labai mažas. Tai dažna mielofibroze sergančių pacientų išvada, kuri gali apriboti gydymo galimybes.

Kur ir kaip kažkas gali rasti mielofibrozės klinikinius tyrimus, kuriuose galėtų dalyvauti?

Lengviausias ir geriausias būdas dalyvauti tyrime yra kreiptis į gydytoją. Jie gali patikrinti dešimtis tyrimų, kad sužinotų, kuris būtų tinkamiausias jūsų tipui ir ligos stadijai. Jei tyrimo nėra jūsų gydytojo kabinete, jie gali koordinuoti siuntimą į centrą, kuris siūlo tyrimą.

Clinicaltrials.gov yra duomenų bazė, kurią tvarko Nacionalinis sveikatos institutas ir kurioje išvardijami visi galimi klinikiniai tyrimai. Jis gali būti peržiūrėtas visiems ir yra lengvai prieinamas paieškai. Tačiau tai gali painioti žmones, neturinčius medicininės patirties.

Pacientų gynimo grupės taip pat yra puikus šaltinis daugeliui temų, įskaitant klinikinius tyrimus. Peržiūrėkite MPN švietimo fondą arba MPN Advocacy & Education International.

Ar sėkmingi dabartiniai gydymo būdai gydant mielofibrozę?

Mielofibrozės valdymas nuėjo ilgą kelią per pastaruosius 10 metų. Genomo analizė padėjo suderinti mūsų rizikos įvertinimo sistemą. Tai padeda gydytojams nustatyti, kam bus naudingiausia persodinti kaulų čiulpus.

Veiksmingų mielofibrozinių vaistų sąrašas auga. Šie vaistai padeda pacientams gyventi ilgiau, turint mažiau simptomų ir geresnę gyvenimo kokybę.

Mes dar turime nueiti ilgą kelią. Tikimės, kad dabartiniai ir būsimi tyrimai suteiks dar daugiau patvirtintų gydymo būdų ir geresnių gydymo derinių, kad dar labiau pagerintų mielofibroze sergančių žmonių rezultatus.

Ar yra kokių nors pavojų norint įstoti į klinikinį tyrimą?

Kiekvienas medicininis gydymas turi riziką ir naudą. Klinikiniai tyrimai nėra išimtis.

Klinikiniai tyrimai yra labai svarbūs. Tai vienintelis būdas, kuriuo gydytojai gali atrasti naujus ir patobulintus vėžio gydymo būdus. Tyrimų pacientai gauna geriausią gydymo priežiūrą.

Kiekvieno atskiro tyrimo metu rizika yra skirtinga. Tai gali būti specifinis šalutinis tiriamojo vaisto poveikis, terapijos naudos trūkumas ir paskyrimas placebu.

Norėdami pasirašyti klinikinį tyrimą, turite pasirašyti informuotą sutikimą. Tai yra ilgas procesas su tyrimo komanda. Jūsų sveikatos priežiūros komanda nuodugniai peržiūrės ir paaiškins jums visą riziką ir naudą.

Kokie yra geriausi būdai išvengti mieofibrozės progresavimo?

Vis dar neaišku, kaip galime iš tikrųjų paveikti ligos progresavimą. Ilgalaikis COMFORT tyrimų duomenų stebėjimas rodo, kad gydymas Jakafi gali padvigubinti bendrą išgyvenamumą, palyginti su tuo metu geriausia terapija.

Ši išvada yra šiek tiek prieštaringa. Neaišku, ar nauda išgyvenimui yra dėl uždelsto progreso ar kitos naudos, pavyzdžiui, pagerėjusios mitybos po blužnies susitraukimo.

Ar galima išgydyti mielofibrozę?

Geriausia galimybė ilgai kontroliuoti ligą yra kaulų čiulpų transplantacija, dar vadinama kamieninių ląstelių transplantacija. Atrodo, kad tai išgydo kai kuriuos pacientus. Sunku užtikrintai nuspėti.

Transplantacija yra labai rizikingas ir labai naudingas pasirinkimas. Tai tinka tik tam tikriems pacientams, kurie gali atlaikyti proceso negalavimus. Gydytojas gali patarti, ar jums tinka kaulų čiulpų transplantacija, ir koordinuoti nukreipimą į patyrusią transplantacijos komandą konsultacijai.

Ivy Altomare, MD, yra Duke universiteto medicinos profesorius ir „Duke Cancer Network“ medicinos direktoriaus padėjėjas. Ji yra apdovanojimus pelniusi pedagogė, kurios pagrindinis dėmesys skiriamas onkologinių ir hematologinių klinikinių tyrimų žinomumui ir galimybei jais naudotis kaimo bendruomenėse didinti.